Resumo

HEYERDAHL-VIAU, Ivo  e  LOPEZ-NARANJO, Francisco. Hemgenix®, el medicamento más costoso del mundo en 2023. Rev Hum Med [online]. 2024, vol.24, n.2  Epub 29-Jun-2024. ISSN 1727-8120.

El objetivo de la presente revisión bibliográfica es describir el funcionamiento de Hemgenix®, el medicamento más costoso del mundo en el año 2023, con el propósito de aportar información actual a la línea de investigación de Farmacia Clínica y Servicios Farmacéuticos, especialmente en el área de fármacos huérfanos. Para ello, se llevó a cabo una observación documental en octubre del 2023, en el Departamento de Sistemas Biológicos, Universidad Autónoma Metropolitana Unidad Xochimilco, en la Ciudad de México. Hemgenix® es una terapia génica empleada para curar la hemofilia B, la cual es una enfermedad rara y cuyo tratamiento actual, aunque eficaz, no cura del todo la enfermedad y debe administrarse de por vida, lo cual genera una gran carga económica. Hemgenix®, aprobado en Estados Unidos en noviembre del 2023, se presenta con el respaldo de un ensayo clínico que indica que a una dosis con un costo de US$3.5 M se logra prácticamente erradicar la enfermedad. Sin embargo, aún existe mucha incertidumbre con respecto a su seguridad y eficacia al largo plazo, por lo que sus evaluaciones de costo-efectividad resultan inciertos para los sistemas de salud que deben tomar decisiones para administrar y aprovechar sus limitados recursos sanitarios de la mejor manera posible.

Palavras-chave : hemofilia B; enfermedades raras; terapia genética; gasto en salud.

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