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Revista Cubana de Pediatría

On-line version ISSN 1561-3119

Abstract

PONTEVEDRA BURGOS, Raquel  and  CARRERA, Iria Da Cuña. Tratamiento farmacológico y génico en las distrofias musculares de Duchenne y Becker. Rev Cubana Pediatr [online]. 2018, vol.90, n.4 ISSN 1561-3119.

Introducción:

Las distrofias musculares son las enfermedades degenerativas más comunes dentro de las enfermedades neuromusculares, cursan con debilidad muscular que progresa hasta la pérdida de la deambulación y en la segunda década de vida surgen complicaciones cardíacas, respiratorias y ortopédicas.

Objetivo:

Analizar el estado actual de los tratamientos génico y farmacológico en las distrofias musculares de Duchenne y Becker

Métodos:

Se realizó una búsqueda en los meses de enero, febrero y marzo de 2018 en las bases de datos Medline, Cinhal, Web Of Science y Scopus. Se obtuvieron 232 resultados y después de aplicar los criterios de inclusión y exclusión, se consiguieron para analizar 15 artículos válidos para la revisión.

Resultados:

Los artículos analizados investigan mayoritariamente el efecto de las terapias mencionadas a nivel de funcionalidad y de síntesis de la proteína distrofina durante períodos largos, en los que participan muestras de tamaño y edades variadas tanto como distrofia muscular de Duchenne y como distrofia muscular de Becker.

Conclusiones:

Existen más artículos enfocados en la distrofia muscular de Duchenne que en la distrofia muscular de Becker. Esto puede ser debido a que la primera es la más grave y de peor pronóstico. Sigue siendo necesario realizar más estudios para avanzar sobre el estado actual de estos tratamientos.

Keywords : terapia génica; terapia farmacológica; distrofia muscular de Duchenne; distrofia muscular de Becker..

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